Innovation in der Forschung: Chancen bei Vertex Pharmaceuticals, BioNxt Solutions und BioNTech!

Vertex Pharmaceuticals: Der Experten mit der Wunder-Schere

Ende 2023 erteilte die US-Zulassungsbehörde FDA die Freigabe für Casgevy, eine CRISPR-Gen-Therapie von Vertex Pharmaceuticals. Die europäische Zulassungsbehörde EMA aus Amsterdam folgte dann Anfang 2024. Die Therapie wurde zusammen mit CRISPR Therapeutics entwickelt und gilt heute als medizinischer Meilenstein. Das Ziel ist nicht die Therapie, sondern die Heilung von zwei schweren, erblich bedingten Blutkrankheiten: Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Dabei werden dem Patienten eigene Blutstammzellen entnommen. Im Labor wird dann mittels der Genschere CRISPR ein bestimmtes Gen (BCL11A) editiert bzw. deaktiviert. Dadurch wird der Körper quasi genetisch "umprogrammiert", sodass er wieder gesundes, fetales Hämoglobin produziert. Die modifizierten Zellen werden dem Patienten per Infusion zurückgegeben. Die Vorteile sind deutlich: Patienten benötigen nach einer einmaligen Behandlung in der Regel keine lebenslangen, riskanten Bluttransfusionen mehr und bleiben frei von den extrem schmerzhaften Gefäßverschlüssen, die bei der Sichelzellanämie typisch sind. Bemerkenswert ist zudem die Erfolgsquote: Sie lag in den Zulassungsstudien bei über 90 %. Der Markt für Vertex ist groß. Allein in den USA und Europa wurden rund 35.000 Patienten identifiziert, die für die Therapie infrage kommen. Hinzu kommt ein großes Patientenkollektiv in Ländern wie Saudi-Arabien und am Persischen Golf. Das langfristige Marktpotenzial wird daher auf mehrere Milliarden USD geschätzt. Nach einem organisatorisch bedingten, langsamen Start ziehen die Umsätze nun deutlich an: 2025 spielte Casgevy rund 116 Mio. USD ein. Für das Gesamtjahr wird ein steiler Wachstumspfad erwartet, bei dem die Marke von 500 Mio. USD geknackt werden soll. Allerdings gibt es (noch) große Nachteile: Casgevy kostet 2,2 Mio. USD pro Patient, denn es handelt sich um ein hochkomplexes, individuelles Verfahren. Die Stammzellen müssen für jeden Patienten einzeln im Labor editiert werden. Der Prozess dauert von der Zellentnahme bis zur tatsächlichen Infusion und Abrechnung mehrere Monate.
Zahlentechnisch läuft es sehr ordentlich für Vertex. Das Umsatzwachstum auf 2,99 Mrd. USD (+8 %) wurde vor allem von neuen Medikamenten gestützt. Sie machen bereits rund ein Viertel des Wachstums aus. Das Kerngeschäft mit Mukoviszidose-Medikamenten wie Trikafta bleibt weiterhin das solide Fundament der US-Amerikaner. Der Gewinn pro Aktie lag mit 4,47 USD deutlich über den Schätzungen der Analysten. Zudem sitzt man auf Cash-Reserven von über 13 Mrd. USD per Ende März.
Wie die meisten forschungsintensiven US-Biotech-Riesen zahlt Vertex weiterhin keine Dividende aus. Die Gewinne fließen vollständig in die eigene klinische Pipeline oder strategische Zukäufe. Allerdings finden Aktienrückkäufe fortlaufend statt. Allein im ersten Quartal 2026 hat das Unternehmen über 741.000 Aktien für rund 344 Mio. USD zurückgekauft. Die Jahresprognose für 2026 von 12,95 bis 13,10 Mrd. USD Gesamtumsatz wurde vom Management bestätigt. Aktuell ist Vertex rund 104 Mrd. USD wert. Die Aktie zeigte sich zuletzt extrem volatil. Ab Anfang März ging es binnen acht Wochen um rund 15 % runter, nur um diese Korrektur binnen zweier Monate wieder nahezu vollständig aufzuholen. Vertex sollte in den kommenden Quartalen vom Hochlauf neuer Medikamente und Therapien sowie im Erfolgsfall von Studienergebnissen profitieren.

BioNxt Solutions: Ein Wirkstofffilm statt Spritzen und Tabletten!

Nicht jeder mag Spritzen, doch bei vielen Krankheiten gibt es derzeit keinen anderen Weg, um den Wirkstoff in den Körper zu transportieren. Doch es gibt innovative Ansätze, die dieses gesundheitliche wie milliardenschwere Problem lösen können. So entwickelt das deutsch-kanadische Unternehmen BioNxt Solutions derzeit sublinguale Wirkstofffilme. Diese Produkte zergehen direkt unter der Zunge des Patienten und lösen damit viele Probleme der modernen Medizin.
Das klingt auf den ersten Blick banal, doch diese Probleme sind enorm, wenn es um Spritzen und Tabletten geht. So haben Abnehmspritzen wie von Eli Lilly oder bei modernen MS-Therapien einen großen Vorteil: Der Wirkstoff wird zu 100 % aufgenommen. Doch sie haben auch große Nachteile, denn viele Menschen spritzen sich nicht gerne, die Hemmschwelle ist hoch. In der Praxis führt dies zu einer mangelnden Therapietreue oder gar dem Abbruch der Behandlung. Nicht zuletzt benötigen die meisten modernen Peptid-Therapien eine durchgehende Kühlkette. Ein Dünnfilm ist dagegen sehr stabil und trocken, was Kosten und Zeit einspart. Nicht zuletzt kommt es zu Infektionen durch falsche Anwendung.
Auch Tabletten haben viele Nachteile, was insbesondere bei Patienten mit neurologischen Erkrankungen wie der Multiplen Sklerose oder Parkinson der Fall ist. Sie können infolge von Schluckbeschwerden Tabletten kaum oder gar nicht nutzen. Die Wirkstofffilme von BioNxt Solutions lösen dieses Problem elegant, sie benötigen nicht einmal Wasser. Dazu kommt der Wirkungseffekt bei Tabletten. Sie wandern nach der Einnahme erst einmal durch Magen und Leber, bevor sie überhaupt im Blutkreislauf ankommen. Dabei geht ein Teil der Wirkung verloren. Die positiven Effekte können von Faktoren wie von zuvor verzehrten Mahlzeiten negativ beeinflusst werden. Der Dünnfilm von BioNxt löst sich dagegen in Sekunden auf und der Wirkstoff diffundiert direkt durch die Mundschleimhaut in die Venen. Daher wird auch häufig eine viel geringere Dosis des eigentlichen Wirkstoffs benötigt, um dieselben therapeutischen Effekte zu erzielen. Nicht zuletzt sinken die Risiken für Nebenwirkungen im Magen-Darm-Trakt.
Doch wie wir alle wissen, spielt Geld die wichtigste Rolle im Gesundheitssystem. Und auch da kann ein Dünnfilm wahre Wunder bewirken. So gibt es beispielsweise systematische Kosten-Nutzen-Analysen der University of Missouri. Dabei wurden Wirkstofffilme mit Spritzen verglichen und die realen Kosten über den Behandlungszeitraum ermittelt (Arztbesuche, Arbeitsausfall, Material etc.). Demnach ist das sublinguale Verfahren für das Gesundheitssystem um mehr als die Hälfte günstiger, weil Arzttermine und die aufwendige Logistik wegfallen.
BioNxt Solutions hat somit einen Gamechanger in der Hand, um Patienten zu helfen und sich in milliardenschweren Märkten zu etablieren. Dabei hat man sich bereits abgesichert und ein europäisches Einheitspatent (EP4539857) für alle 18 Mitgliedsländer erhalten. Zudem kommen weitere acht Staaten aus Eurasien dazu. Für den US-Markt – der teuerste und größte der Welt – wurde ein Fast-Track-Verfahren bereits eingeleitet.
Zum Start arbeitet BioNxt Solutions zusammen mit dem deutschen Partner Gen-Plus an einem GLP-1-Wirkstofffilm. Das ist jene Substanzklasse, die hinter den Abnehmpräparaten Ozempic und Wegovy steckt. Dieser Markt ist aktuell der dynamischste der Welt. Die erste Phase umfasst sechs bis neun Monate Formulierungsarbeit und Proof-of-Concept-Studien. Parallel laufen die Vorbereitungen des Unternehmens für die humane Bioäquivalenzstudie mit Cladribin (BNT23001) bei Multipler Sklerose. Zudem wird auch der Einsatz für psychedelische Wirkstoffe geprüft.
Somit hat BioNxt Solutions gleich mehrere Pfeile im Köcher, um seine Technologie zu etablieren. Das Unternehmen ist gerade einmal 48 Mio. CAD an der Börse wert. Nach einem Hoch Mitte 2025 hat sich das Papier nahezu gedrittelt. Auf dem aktuellen Niveau wurde zudem eine Kapitalerhöhung platziert, die 2 Mio. CAD einbrachte. Die Aktie bietet also derzeit die Chance zum günstigen Einstieg für mutige Investoren.
Auf dem 17. IIF haben Hugh Rogers (CEO) und Wolfgang Wagner (Head of R&D) die Strategie von BioNxt Solutions erläutert. Hier geht’s zum Video:
https://www.youtube.com/watch?v=C_jKcnFSPe8

BioNTech: Krebs ist das Ziel!

BioNTech wollte von Anfang an den Krebs besiegen. Als Mittel der Wahl wurde die mRNA-Technologie gewählt. Doch die Pandemie kam dazwischen. Dieses Intermezzo hat sich allerdings als äußerst lukrativ erwiesen. Heute verfügen die Mainzer dank des Impfmittels Comirnaty über eine volle Kasse mit mehr als 16 Mrd. EUR an Cash und Wertpapieren. Mit diesen Mitteln will BioNTech Krebsmedikamente für zehn Indikationen bis 2030 in die Zulassung bringen. Es gibt wohl derzeit kaum ein Biotech-Unternehmen mit diesen finanziellen Möglichkeiten und einer so großen Pipeline.
Im Fokus steht absolut die Onkologie-Pipeline. Dabei gehört BNT327 zu den großen Hoffnungsträgern. Es handelt sich um einen bispezifischen Antikörper (gegen PD-L1 und VEGF), der aktuell in Phase-2- und Phase-3-Studien für verschiedene Tumore (u. a. Brustkrebs und Lungenkrebs) getestet wird. Er gilt intern als das wichtigste Projekt für zukünftige Kombinationstherapien. Im Laufe des Jahres sollte es hier erste kleinere Wirksamkeits- und Sicherheits-Updates aus den frühen Phase-1/2-Kombinationsstudien geben. Zudem bereitet BioNTech derzeit den Start von groß angelegten, globalen Registrierungsstudien (Phase 3) vor, um die Datenbasis über die bisherigen chinesischen Daten hinaus zu erweitern.
Daneben hat man mit BNT122 einen personalisierten mRNA-Krebsimpfstoff, den man in Kooperation mit dem US-Konzern Genentech entwickelt. Er befindet sich in Phase 2 zur Behandlung von Darmkrebs und Bauchspeicheldrüsenkrebs. Nicht zuletzt befindet sich ein therapeutischer Krebsimpfstoff gegen fortgeschrittene Melanome (BNT111), den sogenannten schwarzen Hautkrebs, ebenfalls in der fortgeschrittener klinischen Prüfung.
Die Aktie von BioNTech hatte im Frühjahr einen starken Rückschlag erlitten, nachdem die beiden Gründer ihren Ausstieg zum Jahresende bekannt gegeben hatten. Seither versucht das Papier eine Bodenbildung. Der aktuelle Börsenwert von rund 19,5 Mrd. EUR übersteigt den Cash-Bestand um mehr als 2 Mrd. EUR. Wer hier einsteigt, setzt auf den Erfolg in der Onkologie. Das Potenzial ist gewaltig: Die Märkte für Brust- und Lungenkrebs werden auf zusammen mehr als 70 Mrd. EUR geschätzt. Bis 2033 sollen sie sich in etwa verdoppeln.

Fazit: Mit Vertex Pharmaceuticals setzen Anleger auf einen der innovativsten Biotech-Konzerne mit einer soliden Pipeline. In dieser Kategorie, wenn auch börsentechnisch deutlich kleiner, bewegt sich auch die deutsche BioNTech. Die breite Krebs-Pipeline könnte den Markt revolutionieren. Mit dem Small Cap BioNxt Solutions setzen Anleger auf eine Technologie, bei der Spritzen und Tabletten durch Wirkstofffilme ersetzt werden können. Angesichts des niedrigen Börsenwerts ist das Potenzial enorm.